中國(guó)再生障礙性貧血(AA，簡(jiǎn)稱“再障”)患者發(fā)病率為0.74/10萬(wàn)人，重度再生障礙性貧血(SAA)發(fā)病率為0.14/10萬(wàn)人。日前，由賽諾菲(中國(guó))主辦的“2014兒童重型再生障礙性貧血規(guī)范化治療”全國(guó)論壇會(huì)在廣州召開(kāi)，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院吳敏媛教授指出，由于再障在發(fā)病初期癥狀并不明顯，人們往往會(huì)輕視再障的早期癥狀而錯(cuò)過(guò)最佳治療時(shí)機(jī)。社會(huì)認(rèn)知度低、規(guī)范治療依從性差、疾病負(fù)擔(dān)沉重是兒童重型再障領(lǐng)域共同關(guān)注的三個(gè)核心。為提升公眾和臨床醫(yī)生對(duì)再障的正確認(rèn)知，再生障礙性貧血疾病認(rèn)知教育平臺(tái)(.aa.medlive.cn)在本次論壇中宣布上線。

　　再障是一種由多種病因引起的造血功能衰竭性疾病，最終導(dǎo)致患者體內(nèi)全血細(xì)胞的數(shù)量減少。重型再障起病急驟，進(jìn)展迅速，病情嚴(yán)重，常以出血和感染、發(fā)熱為首發(fā)癥狀。例如，患者出現(xiàn)嚴(yán)重鼻出血、視物不清、頭痛、惡心、嘔吐，常是致命性顱內(nèi)出血的先兆表現(xiàn)，若不及時(shí)就醫(yī)，往往會(huì)剝奪患者生命。重型再障患者還會(huì)合并非常嚴(yán)重的感染。再障的發(fā)病年齡呈現(xiàn)10-25歲及>60歲兩個(gè)高峰。10-25歲的青少年兒童是重型再障的主要發(fā)病人群。

　　近年來(lái)，再障疾病發(fā)病率有上升趨勢(shì)，然而，公眾對(duì)重型再障疾病正確認(rèn)知卻嚴(yán)重不足。有些兒童一旦患病，家里就盲目絕望。再障疾病雖然兇險(xiǎn)，但其實(shí)它是一種良性疾病。目前國(guó)際上權(quán)威的專家的共識(shí)是，重型再障的治療越早越好。中山大學(xué)附屬孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院方建培教授表示，兒童重型再障的及時(shí)診斷和早期規(guī)范治療，比預(yù)防更為重要。如果兒童及年輕患者出現(xiàn)身材矮小、咖啡斑及骨骼異常，常提示可能為先天性再障，家長(zhǎng)應(yīng)該警惕。對(duì)于診斷為重型再障的兒童患者，應(yīng)及時(shí)到有再障治療經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)院開(kāi)展積極規(guī)范的治療。

　　吳敏媛教授指出，對(duì)于兒童重型再障患者，一部分是免疫異常導(dǎo)致的，另一部分是先天性的。兒童先天重型再障如能進(jìn)行同胞配型相合的骨髓移植就能取得非常好的治療效果。關(guān)于后天的重型再障患者，由于我國(guó)長(zhǎng)期實(shí)行獨(dú)生子女政策以及國(guó)內(nèi)干細(xì)胞庫(kù)儲(chǔ)備不足，患者要獲得相合的同胞供體非常之難。所以，對(duì)大部分兒童患者來(lái)說(shuō)，所采取的常規(guī)治療基本上是免疫療法。

　　兒童重型再障患者家庭還面臨著疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)沉重的現(xiàn)實(shí)，這也正是兒童重型再障疾病領(lǐng)域所共同關(guān)注的重要問(wèn)題之一。規(guī)范化治療期間，重型再障兒童患者支持治療和藥物治療所需一次性費(fèi)用較高，但后續(xù)的治療費(fèi)用相對(duì)較少。而部分經(jīng)濟(jì)困難的兒童患者家庭由于難以支付前期的治療費(fèi)用，要么延誤病情影響治療效果，要么由于沒(méi)有及時(shí)得到規(guī)范治療而出現(xiàn)嚴(yán)重感染或死亡，甚至有部分兒童患者中途放棄治療。為此，會(huì)上專家表示，放棄治療的兒童患者生存期很短，而突破沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)困境，還需要政府和社會(huì)給予更多關(guān)注和支持，從而給予兒童患者更多生存希望。文/羊城晚報(bào)記者余燕紅